Транснациональные Фармацевтические Компании Продолжают Выходить На Рынок В Связи С Большой Потребностью В Лекарствах От Редких Заболеваний

Рынок редких заболеваний имеет большую неудовлетворенную клиническую потребность, как в Китае, так и за рубежом. Данные показывают, что в последние годы мировой рынок лекарств от редких заболеваний продолжает расти: в 2020 году рынок лекарств от редких заболеваний достигнет 135,1 миллиарда долларов США, а к 2030 году, как ожидается, достигнет 383,3 миллиарда долларов США, при совокупном годовом темпе роста 11%.

Столкнувшись с огромным рыночным потенциалом, все больше и больше транснациональных фармацевтических компаний в настоящее время выходят на рынок.

Например, в сентябре 2021 года Merck Sharp & Dohme приобрела фармацевтическую компанию Acceleron за 11 миллиардов долларов США. Согласно информации, Acceleron - это биофармацевтическая компания клинической стадии, которая специализируется на разработке противораковых препаратов и орфанных препаратов для лечения редких заболеваний. Это приобретение также знаменует собой значительный шаг для Mercer в секторе редких заболеваний.

Помимо Merck Sharp & Dohme, транснациональные фармацевтические компании предпринимают все более агрессивные шаги в секторе редких заболеваний. Например, в августе 2021 года Roche Pharmaceuticals потратила 3 миллиарда долларов США на многоцелевое стратегическое партнерство и лицензионное соглашение с Shape Therapeutics о совместной разработке препаратов для генной терапии для конкретных целей в области болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона и редких заболеваний.

В декабре 2020 года AstraZeneca приобрела компанию Alexion, занимающуюся редкими заболеваниями, за 39 миллиардов долларов США; в феврале 2019 года - апреле 2018 года Roche Pharmaceuticals приобрела пионера генной терапии Spark за 4,3 миллиарда долларов; а в апреле 2018 года Takeda Pharmaceuticals приобрела компанию по редким заболеваниям Char за 65 миллиардов долларов.

Сообщается, что Pfizer также находится на ранней стадии в области лечения редких заболеваний, выпустив свой основной орфанный препарат Vyndaqel (тафамидис) для лечения семейной амилоидной полиневропатии, связанной с транстиретином (ATTR). В настоящее время Pfizer продает препараты для лечения редких заболеваний в трех основных областях: гемофилия, транстиретиновая амилоидная полиневропатия и наследственная транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия дикого типа у взрослых.

Novartis - очень крупная фармацевтическая компания в секторе редких заболеваний, данные которой показывают, что в 2018 году ей принадлежало 11,3% рынка орфанных лекарств. Его основной орфанный препарат, Тафинлар (дабрефениб), является ингибитором B-Raf для лечения пациентов с прогрессирующей меланомой, несущей мутацию BRAFV600E или V600K, либо отдельно, либо в комбинации с траметинибом; в комбинации с траметинибом он также может лечить пациентов с метастатической немелкоклеточной карциномой, несущей мутацию BRAFV600E.. больные раком легких.

Bristol-Myers Squibb, как первая многонациональная фармацевтическая компания в области редких заболеваний, в последние годы также предпринимает шаги в области исследований и разработок в области редких заболеваний. Например, в декабре 021 года FDA одобрило Orencia компании Bristol-Myers Squibb (абатацепт) для профилактики острого заболевания "трансплантат против хозяина" (aGVHD).;

В феврале 2021 года Bristol-Myers Squibb и Sutro Biopharma (STRO.US ) получил статус орфанного препарата от FDA за совместно разработанный продукт CC-99712 therapy, предназначенный, среди прочего, для лечения множественной миеломы.

В то время как транснациональные фармацевтические компании изо всех сил пытаются выйти на рынок лекарств от редких заболеваний, внутренний рынок также продолжает наращивать поддержку лекарств от редких заболеваний. Например, в мае 2018 года страна анонсировала Первую партию Каталога редких заболеваний, включающую 121 редкое заболевание; а в сентябре 2021 года был опубликован Отчет об исследовании определения редких заболеваний в Китае за 2021 год, в котором уточняется определение редких заболеваний.

Представители отрасли заявили, что, хотя в настоящее время в Китае не существует сертификации для разработки лекарств от редких заболеваний, одна за другой вводятся соответствующие политики, стимулирующие разработку лекарств от редких заболеваний: например, для получения приоритетного рассмотрения: срок рассмотрения был изменен с 200 дней до 130 дней, из которых предельный срок рассмотрения для лекарств от редких заболеваний, которые были перечислены за пределами Китая в случае острой клинической необходимости, составляет 70 дней;

Можно подать заявку на Рабочие процедуры рассмотрения и утверждения новых лекарств за пределами Китая при острой клинической необходимости, а также лекарств от редких заболеваний, перечисленных за пределами Китая. Можно подать заявку на процедуру рассмотрения и утверждения лекарств от редких заболеваний, перечисленных за пределами Китая.

Благодаря благоприятной политике отечественный рынок лекарств от редких заболеваний также начал непрерывно развиваться. Данные показывают, что в 2016 и 2020 годах на китайский рынок лекарств от редких заболеваний приходилось 0,4% и 1,0% мирового рынка лекарств от редких заболеваний соответственно, и ожидается, что объем внутреннего рынка орфанных лекарств может достичь 6,4 миллиарда долларов США в 2025 году.